FRESTは、ガイドRNAベースのRNA編集治療薬を前進させるため、製薬企業との協業を歓迎しています。当社のプラットフォームは、疾患関連mRNAを編集するために内因性ADARを活用し、恒久的なゲノム改変や外因性編集酵素を必要としない、プログラム可能なA-to-I RNA編集を可能にします。

FRESTは、疾患関連mRNAに対してプログラム可能なA-to-I編集を実現する、内因性ADAR介在RNA編集プラットフォームを開発しています。当社のアプローチは、ガイドRNAベースのオリゴヌクレオチド設計、デリバリー最適化、そして疾患に基づく標的選定を組み合わせたものです。

FRESTは、治療モダリティとしてのRNA編集の可能性を検討する製薬企業パートナーとの協議を歓迎します。協業テーマとしては、標的選定、ガイドRNA設計、デリバリー最適化、in vivoでの概念実証、疾患領域の拡大などが想定されます。

FRESTは、遺伝学的に定義された疾患を対象とするRNA編集治療プログラムを推進しており、遺伝性黄斑ジストロフィーを含む希少疾患や、その他の疾患特化型適応症に取り組んでいます。