私たちの技術について

内因性ADARを介するRNA編集

FRESTのRNA編集技術は、ガイドRNAベースのオリゴヌクレオチドを用いて、内因性ADAR酵素を標的mRNAへ選択的にリクルートします。ADARは特定のアデノシン（A）をイノシン（I）へ変換し、翻訳過程ではグアノシン（G）として認識されます。これにより、恒久的なゲノム改変や外因性編集酵素の導入を伴うことなく、RNAレベルでの補正および機能調節が可能となります。

DNA編集とRNA編集の本質的な違い

DNA編集がゲノムそのものに変化を導入するのに対し、RNA編集はRNAレベルで遺伝情報を改変します。RNA編集は、恒久的なゲノム改変を伴わずに、一過性かつ可逆的な補正または機能調節を可能にする点に特徴があります。 

LNP送達によるin vivo RNA編集の実証

LNP製剤化したRNA編集オリゴヌクレオチドを正常マウスに2 mg/kgで静脈内投与し、投与2日後に複数組織におけるRNA編集活性を評価しました。その結果、肝臓において最大76%の編集効率が確認されました。

プラットフォーム検証から治療応用への展開