
内因性ADARを活用するRNA編集治療
FRESTは、内因性ADARを活用するガイドRNA技術により、恒久的なゲノム改変を伴うことなく、疾患関連mRNAを標的とした次世代RNA編集治療の創出に取り組んでいます。
技術概要

RNA編集がもたらす意義 / プラットフォームの優位性
RNA編集は、RNAレベルで遺伝情報を一過性かつ可逆的に制御し得る治療アプローチです。FRESTは、内因性ADARを活用することで、外因性編集酵素の導入を必要としない治療開発を目指しています。
RNA編集治療の社会実装を見据えたパートナリング
FRESTは、遺伝学的背景が明確な疾患を対象として、内因性ADARを介したRNA編集治療の開発を推進しています。製薬企業、アカデミア、ヘルスケアイノベーターとの連携を通じ、当社プラットフォームの治療可能性をさらに拡張していきます。
標的選定、ガイドRNA設計、デリバリー最適化、in vivo概念実証、疾患領域の拡大について、製薬企業の皆様との対話を積極的に推進しています。
